Quel modèle dois-je utiliser pour les risques proportionnels de Cox avec des données appariées?

J'espère que quelqu'un pourra m'aider avec quel modèle (fragilité, strate ou cluster) je devrais utiliser pour mes données. J'ai couplé des données, je dois donc en tenir compte lors de la modélisation du Cox PH et je ne sais pas quel modèle me donnera un résultat plus précis.

Mon étude portait sur le temps qu'il fallait à une personne pour se calmer après avoir été soumise à un stimulus particulier. Chaque personne a été soumise à deux stimuli différents, des jours différents. Ils ont été assignés au hasard quel stimulus était le premier. J'ai modélisé cela avec une analyse de survie (time-to-event) mais je dois maintenant tenir compte du fait que les données sont appariées.

Toute aide concernant le moment où vous utiliserez des modèles de fragilité, de strates ou de grappes serait utile.

Ce sujet est couvert par un certain nombre d'articles, notamment:

• Modélisation des données de survie en grappes issues d'essais cliniques multicentriques
• Le modèle de fragilité partagée et la puissance des tests d'hétérogénéité dans les essais multicentriques
• Le modèle de la fragilité, chapitre 3
• Modèles de risques proportionnels avec fragilités et effets aléatoires.

Voici un résumé très bref (et non exhaustif) des différences entre les deux approches.

Approche stratifiée

Pour chaque paire, il existe une fonction de risque de base non spécifiée. L'idée de vraisemblance partielle est facilement adaptée en multipliant les probabilités partielles propres à chaque strate.

Avantages :

• Manque de structure.

Inconvénients :

• Il ne fournit aucune information sur l'hétérogénéité entre les paires;
• Les paires dans lesquelles les deux membres partagent les mêmes informations covariables ou qui ne fournissent que des observations de censure ne contribuent pas à la probabilité; c'est parce qu'aucune comparaison entre paires n'est tentée.

Approche de fragilité

L'association intra-paire s'explique par un effet aléatoire commun aux deux membres de la même paire. Par conséquent, il existe à nouveau un risque de base différent pour chaque paire, mais ils ne sont pas totalement non spécifiés; il y a une certaine structure. L'estimation est basée sur la vraisemblance marginale.

Avantages :

• Parcimonie: l'hétérogénéité est décrite par un seul paramètre;
• Des mesures sommaires sur l'hétérogénéité sont disponibles ( Comprendre l'hétérogénéité ... );
• Il est possible d'étudier l'effet de variables communes au sein des couples.

Inconvénients :

• la disponibilité des logiciels (dans R, vous pouvez regarder coxph()ou parfm(); dans SAS, vous pouvez regarder proc phreg);
• la recherche est toujours en cours.

En conclusion, le choix dépend de votre recherche. Cependant, la dernière référence de la liste donne quelques indications:

Pour les situations où la taille du groupe est de cinq ou plus, il est difficile de justifier l'utilisation du modèle à effets aléatoires par rapport à celui du modèle stratifié, ce dernier modèle étant beaucoup plus facile à mettre en œuvre. L'histoire change pour les tailles de groupe inférieures à cinq et, pour les études jumelles en particulier, les gains d'efficacité sont tels que nous préférerions utiliser un modèle à effets aléatoires plutôt qu'un modèle stratifié. Le modèle stratifié reste valide mais peut nécessiter de 20% à 30% d'observations supplémentaires pour obtenir la même précision.